5月12日，美國(guó)FDA宣布批準(zhǔn)諾華公司的Gilenya（fingolimod）上市，治療10歲及以上的復(fù)發(fā)性多發(fā)性硬化癥兒童及青少年患者。值得一提的是，這是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的首款兒童多發(fā)性硬化癥新藥。
多發(fā)性硬化癥是一類慢性的自身免疫疾病，病發(fā)于中樞神經(jīng)系統(tǒng)，會(huì)干擾大腦與身體其他部位之間的信息傳導(dǎo)。它也是年輕人中導(dǎo)致神經(jīng)殘疾的最主要原因之一。據(jù)估計(jì)，全美約有8000-10000名兒童及青少年多發(fā)性硬化癥患者。對(duì)大部分患者而言，他們的癥狀會(huì)在短暫的緩解后重復(fù)出現(xiàn)，導(dǎo)致病情不斷惡化。然而，至今我們?nèi)匀粵]有一款獲批治療年輕患者的藥物。
今日Gilenya的獲批上市，徹底改寫了這一格局。Gilenya是首款每日口服一次，就可治療復(fù)發(fā)性多發(fā)性硬化癥的新藥。2010年，它曾得到美國(guó)FDA的批準(zhǔn)，用于治療罹患這一疾病的成人患者。
在兒童及青少年患者中，Gilenya的療效也得到了有力的證實(shí)。在一項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，研究人員們一共招募了214名患者，他們的年齡在10-17歲之間。隨后，他們被分為兩組，一組接受Gilenya的治療，另一組接受干擾素β-1a的治療。研究結(jié)果表明，在治療的兩年后，Gilenya組的患者有86%沒有出現(xiàn)癥狀復(fù)發(fā)，這一數(shù)字在對(duì)照組中僅為46%?；谶@一出色的成果，這款新藥在新適應(yīng)癥的治療上曾獲突破性療法認(rèn)定和優(yōu)先審評(píng)資格。今日的獲批上市，也表達(dá)了FDA對(duì)于這款新藥的認(rèn)可。
“針對(duì)罹患多發(fā)性硬化癥的兒童和青年，我們首次有了一款FDA批準(zhǔn)的療法，”美國(guó)FDA藥物評(píng)估與研究中心神經(jīng)學(xué)產(chǎn)品部主任Billy Dunn博士說道：“多發(fā)性硬化癥給兒童的生活帶來了重大影響。這一批準(zhǔn)代表了兒童多發(fā)性硬化癥治療上的一個(gè)重要和急需的進(jìn)步。”
我們?cè)俅喂仓Z華的這款新藥獲批治療多發(fā)性硬化癥兒童患者，并期待這款新藥能為這些兒童和青少年帶來不一樣的人生。
(來源：生物谷）
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