國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布公告稱，于近日批準(zhǔn)了依庫珠單抗注射液（英文名：Eculizumab Injection）進(jìn)口注冊申請，用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。
該產(chǎn)品由瑞士Alexion公司研發(fā)，由杭州泰格醫(yī)藥科技股份有限公司代理申報進(jìn)口注冊?；谠摦a(chǎn)品屬于臨床急需品種，國家藥監(jiān)局藥品審評中心將其納入優(yōu)先審評程序進(jìn)行審評。同時組織召開專家咨詢會討論是否豁免注冊臨床。專家評估認(rèn)為該產(chǎn)品已在國外獲批上市，臨床療效明確，風(fēng)險可控，同意豁免本品注冊臨床試驗；同時考慮到增加兒童適應(yīng)癥將給兒童人群帶來的獲益于風(fēng)險，建議一并批準(zhǔn)。但同時要求申請人應(yīng)補(bǔ)充本品上市后的有效性和安全性信息，按計劃繼續(xù)開展臨床試驗，并動態(tài)修訂風(fēng)險管理計劃。國家藥監(jiān)局按照優(yōu)先審評程序加快完成對本品的技術(shù)審評，于2018年9月4日有條件批準(zhǔn)本品進(jìn)口冊。
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種血細(xì)胞表面內(nèi)源性補(bǔ)體抑制物的獲得性造血干細(xì)胞克隆性疾病，1882年P(guān)aul Stǔbing首次報道的病例是在夜間發(fā)生血紅蛋白尿，故名為“陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥”(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria，PNH)，但是后來發(fā)現(xiàn)血紅蛋白尿的發(fā)作不一定在夜間，而常常是在睡眠之后，所以在我國改稱“陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥”。非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）與遺傳性或獲得性的補(bǔ)體途徑失調(diào)相關(guān)。PNH和aHUS屬于全球罕見疾病，依庫珠單抗注射液通過抑制補(bǔ)體途徑免疫反應(yīng)控制上述兩種疾病的病情。
來源：生物谷
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